| Разработчики: | MeiraGTx |
| Дата премьеры системы: | февраль 2025 г |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
Содержание |
История
2025: Анонс продукта
Группа врачей из больницы Great Ormond Street в Лондоне успешно применила генную терапию для лечения врожденной слепоты у четырех детей с редким наследственным заболеванием. Результаты первого в мире подобного вмешательства опубликованы в феврале 2025 года.
Как пишет The Lancet, экспериментальная терапия rAAV2/8.hRKp.AIPL1, разработанная Университетским колледжем Лондона совместно с биотехнологической компанией MeiraGTx, была использована медиками для восстановления функции зрения. Метод основан на введении в глаза здоровых копий гена AIPL1, который отвечает за работу фоторецепторов сетчатки.
Все пациенты страдали врожденным амаврозом Лебера — заболеванием, при котором младенцы рождаются практически незрячими, сохраняя лишь способность различать свет и тьму. В течение первых лет жизни дети теряют и эту функцию.Профессиональные дисплеи для медучреждений: как цифровые технологии улучшают качество обслуживания пациентов и работу медперсонала 
Хирургическое вмешательство длительностью 60 минут проводилось только на одном глазу каждого пациента для минимизации возможных рисков. За состоянием детей наблюдали в течение пяти лет после операции.
В результате лечения пациенты обрели способность различать очертания предметов и узнавать лица родителей. Если до терапии они не могли видеть даже яркие объекты на близком расстоянии, то после нее смогли обслуживать себя в быту, а некоторые освоили чтение и письмо.
Британское Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA) пока не одобрило данный метод лечения для широкого применения, но разрешает его использование в особых случаях. К февралю 2025 года терапию получили 11 детей в возрасте от 1 до 4 лет.
Регуляторные органы Европейского союза и США присвоили препарату статус орфанного лекарственного средства, что должно ускорить его дальнейшую разработку и внедрение в клиническую практику.[1]
Примечания
